Dyne y Keros: Enfoques DMD en competencia en la etapa clínica de la biotecnología

Dos empresas biofarmacéuticas en etapa clínica están logrando avances significativos en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno neuromuscular severo. Dyne Therapeutics y Keros Therapeutics aportan cada una estrategias terapéuticas distintas y fortalezas en su pipeline en una de las áreas terapéuticas más competitivas del sector biotecnológico. Con ambas avanzando candidatos prometedores y demostrando progresos clínicos impresionantes, los inversores enfrentan la difícil tarea de evaluar qué compañía ofrece un potencial alcista más convincente.

Enfoque estratégico de Keros: El camino a seguir con KER-065

Keros Therapeutics ha afinado significativamente su dirección estratégica en los últimos meses. La compañía está concentrando sus esfuerzos en KER-065, su principal candidato a producto diseñado para dirigirse a la señalización disfuncional de la familia de proteínas factor de crecimiento transformante beta (TGF-β). Al unirse e inhibir los ligandos de TGF-β—incluyendo la miostatina y la activina A, que suprimen la masa muscular y ósea—KER-065 busca abordar la biología subyacente de la enfermedad neuromuscular.

El progreso clínico ha sido notable. En marzo de 2025, Keros reportó resultados iniciales de la fase I en un estudio con voluntarios sanos. Posteriormente, en agosto de 2025, la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano para KER-065 en DMD, un hito regulatorio importante. La compañía planea iniciar un ensayo de fase II en pacientes con DMD durante el primer trimestre de 2026.

Más allá de su candidato principal, Keros aseguró una asociación significativa en diciembre de 2024 con Takeda Pharmaceuticals para desarrollar y comercializar elritercept a nivel mundial (fuera de la Gran China). El acuerdo entró en vigor el 16 de enero de 2025 y contempla pagos por hitos a medida que el programa avanza. En julio de 2025, se administró la primera dosis a un paciente en el estudio de fase III RENEW, evaluando elritercept para condiciones relacionadas con síndrome mielodisplásico, lo que activó un pago por hito de 10 millones de dólares.

La compañía también ha realizado ajustes operativos deliberados. En agosto de 2025, Keros discontinuó su programa para hipertensión arterial pulmonar y llevó a cabo una reducción del 45% en su plantilla, reduciendo a aproximadamente 85 empleados a tiempo completo. Se espera que estas medidas generen ahorros anuales de aproximadamente 17 millones de dólares, reflejando un enfoque muy centrado en la eficiencia del capital. Al 30 de septiembre de 2025, Keros mantenía 693,5 millones de dólares en efectivo y equivalentes, con la expectativa de que el capital restante apoye las operaciones hasta la primera mitad de 2028 tras considerar los retornos comprometidos a los accionistas.

Portafolio diverso de Dyne: El enfoque multi-indicación

Dyne Therapeutics adopta una estrategia terapéutica más amplia, aprovechando su plataforma patentada FORCE para desarrollar candidatos para múltiples enfermedades neuromusculares de origen genético. El portafolio de la compañía abarca programas en DMD, distrofia miotónica tipo 1 (DM1), distrofia facioscapulohumeral (FSHD) y enfermedad de Pompe.

En el ámbito de DMD, Dyne está evaluando zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen o DYNE-251) a través del estudio DELIVER. Esta terapia en investigación apunta a individuos con DMD que portan mutaciones susceptibles de omitir el exón 51. En una actualización reciente, la cohorte de expansión registracional cumplió su objetivo principal, demostrando un aumento estadísticamente significativo en la expresión de la distrofina hasta el 5,46% de lo normal a los seis meses. Es importante destacar que el candidato mostró beneficios funcionales alentadores en los seis objetivos predefinidos, con una preservación significativa de la función pulmonar—un factor crítico en la morbilidad de DMD.

Dyne planea presentar una solicitud de licencia de biologics para la aprobación acelerada de z-rostudirsen en el segundo trimestre de 2026. El candidato ha recibido la Designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) de la FDA y la Designación de Medicamento Huérfano en Japón.

El programa de DM1 de la compañía es igualmente prometedor. Zeleciment basivarsen (z-basivarsen o DYNE-101), en investigación en el estudio ACHIEVE, obtuvo la Designación de Terapia Innovadora en junio de 2025 tras una reunión Tipo C con la FDA en mayo de 2025. Dyne presentó un protocolo revisado en junio de 2025 para la cohorte de expansión registracional de este estudio.

Además, Dyne avanza con DYNE-302 para FSHD y DYNE-401 para enfermedad de Pompe en etapas preclínicas y de cumplimiento de IND. Al 30 de septiembre de 2025, Dyne tenía 791,9 millones de dólares en efectivo, equivalentes y valores negociables, con una financiación suficiente hasta el tercer trimestre de 2027.

Perspectiva financiera y posicionamiento en el mercado

Desde el punto de vista de ganancias, las estimaciones consensuadas sugieren trayectorias divergentes. La estimación consensuada de Zacks para Keros proyecta una mejora del 145% en las ganancias por acción (EPS) en 2025, con revisiones al alza recientes. La estimación de Dyne prevé una disminución del 2,67% en EPS para 2025, aunque tanto las estimaciones de 2025 como las de 2026 han mejorado favorablemente en los últimos dos meses.

El rendimiento de las acciones en el último año refleja la confianza del mercado en ambas compañías, aunque con diferentes magnitudes. Las acciones de Keros han subido un 63,9% en comparación con un aumento del 31,7% para Dyne, superando el incremento del 15,8% del sector biotecnológico en el mismo período.

Desde una perspectiva de valoración, Keros cotiza con un descuento importante. Las acciones de la compañía se negocian actualmente a 0,81 veces el valor en libros de los últimos 12 meses, mucho más bajo que las 3,72 veces de Dyne, lo que sugiere que los inversores han descontado un mayor riesgo de ejecución a corto plazo o diferentes expectativas respecto a las necesidades futuras de capital.

Consideraciones estratégicas y tesis de inversión

Ambas compañías ocupan posiciones importantes en el competitivo panorama terapéutico de DMD. Dyne aporta un pipeline más profundo y diversificado, con múltiples Designaciones de Terapia Innovadora y una ruta regulatoria clara para aprobaciones a corto plazo. La estrategia de la compañía de perseguir múltiples indicaciones proporciona diversificación en el portafolio y reduce el riesgo de depender de un solo programa.

Keros, por otro lado, ha adoptado un enfoque altamente enfocado, apostando fuerte por KER-065 y capitalizando su mecanismo de acción TGF-β. La reestructuración operativa de la compañía, aunque reduce su alcance, ha mejorado la eficiencia del capital y afinado la ejecución estratégica. Cualquier actualización clínica positiva sobre KER-065 podría actuar como un catalizador importante.

La decisión de inversión, en última instancia, depende del perfil de riesgo preferido. Dyne Therapeutics ofrece una diversificación más amplia con múltiples resultados en el corto plazo, mientras que Keros presenta una apuesta concentrada en un mecanismo diferenciado con múltiplos de valoración más económicos. Actualmente, Keros tiene una clasificación Zacks #1 (Fuerte Compra), reflejando convicción de los analistas en su potencial a corto plazo, mientras que Dyne mantiene un Zacks #3 (Mantener). Para inversores que buscan exposición concentrada con potencial de alza agresivo, Keros presenta un caso más convincente, aunque la amplitud del pipeline de Dyne atrae a quienes prefieren una exposición diversificada en enfermedades neuromusculares.