Nền tảng Viết Gen Bổ sung hơn 230 triệu đô la để chuyển đổi Y học Di truyền—Lựa chọn táo bạo của Tessera Therapeutics về Tái lập trình DNA

Tessera Therapeutics đã huy động thành công một vòng gọi vốn Series B đáng kể vượt quá $230 triệu đô la, đánh dấu một cột mốc quan trọng cho sứ mệnh của công ty công nghệ sinh học mới nổi trong việc cách mạng hóa y học di truyền thông qua công nghệ Gene Writing độc quyền của mình. Vòng gọi vốn này do Alaska Permanent Fund Corporation và Altitude Life Science Ventures đồng dẫn dắt, cùng sự tham gia của SoftBank Vision Fund 2, Qatar Investment Authority và các nhà đầu tư tổ chức khác.

Những điểm nổi bật của Gene Writing: Phá vỡ giới hạn của các phương pháp di truyền hiện tại

Khác với các phương pháp chỉnh sửa gen và liệu pháp gene truyền thống gặp phải hạn chế nội tại, nền tảng Gene Writing của Tessera Therapeutics hoạt động dựa trên nguyên lý hoàn toàn khác biệt. Công nghệ này cho phép chỉnh sửa chính xác bộ gen người—thay thế từng cặp base, thực hiện chèn hoặc xóa mục tiêu, và chèn các chuỗi di truyền mới hoàn toàn—tất cả đều tránh được các vết đứt đôi đặc trưng của các công cụ chỉnh sửa dựa trên nuclease.

Nền tảng này lấy cảm hứng từ các yếu tố di truyền di động của tự nhiên, mà đội ngũ của Tessera đã hệ thống hóa thành một phương pháp kỹ thuật. Sử dụng thiết kế tính toán và các phương pháp phòng thí nghiệm có khả năng xử lý cao, công ty đã phát triển khả năng tổng hợp và thử nghiệm hàng nghìn yếu tố di truyền đã chỉnh sửa, hiệu quả tạo ra một bộ công cụ để viết lại các hướng dẫn gen cụ thể.

Một lợi thế quan trọng xuất hiện trong độ bền của tế bào: Gene Writing có thể tích hợp vĩnh viễn DNA mới vào các tế bào đang phân chia—khả năng mà các phương pháp liệu pháp gene dựa trên AAV không thể sánh kịp. Thêm vào đó, nền tảng này đạt được việc chỉnh sửa bộ gen bằng cách chỉ cung cấp RNA, loại bỏ nhu cầu sử dụng các vectơ virus phức tạp hoặc dựa vào các cơ chế sửa chữa của tế bào.

Mở rộng phạm vi bệnh lý: Từ các rối loạn thoái hóa thần kinh đến ung thư

Tiềm năng điều trị bao gồm nhiều loại bệnh—bệnh tim mạch, ung thư, các rối loạn thoái hóa thần kinh và các bệnh truyền nhiễm đều là các mục tiêu tiềm năng. Bằng cách cho phép bác sĩ sửa chữa các lỗi di truyền từ nguồn gốc, Gene Writing định vị mình như một lĩnh vực mới trong y học di truyền thay vì chỉ là một bước tiến nhỏ của các phương pháp hiện có.

Giáo sư Geoffrey von Maltzahn, CEO và Đồng sáng lập của Tessera Therapeutics, đã diễn giải tầm quan trọng của công nghệ này: “Khả năng viết vào mã di truyền đại diện cho một đổi mới định hình của thời đại này. Liên minh các nhà đầu tư của chúng tôi nhận thức rõ rằng nền tảng này có thể chuyển hóa thành các phương pháp điều trị đột phá cho những bệnh nhân đối mặt với các tình trạng di truyền trước đây không thể điều trị.”

Cam kết chiến lược của Flagship Pioneering và hệ sinh thái rộng lớn hơn

Noubar Afeyan, Chủ tịch và Đồng sáng lập của Tessera Therapeutics và là lãnh đạo của Flagship Pioneering, đã nâng mức đóng góp vốn của tổ chức mẹ lên $60 triệu đô la. Động thái này nhấn mạnh sự tự tin của Flagship vào Gene Writing đồng thời phản ánh chiến lược rộng lớn hơn của công ty trong việc phát triển các liệu pháp dựa trên acid nucleic—bao gồm các nền tảng mRNA, vectơ virus được thiết kế và các modulators epigenetic.

Flagship Pioneering vận hành một danh mục hơn 40 công ty công nghệ sinh học hoạt động, bao gồm các công ty niêm yết như Moderna, Denali Therapeutics, Evelo Biosciences và Seres Therapeutics. Hệ sinh thái này đã chứng minh khả năng tạo ra tổng giá trị hơn $50 tỷ đô la kể từ khi thành lập vào năm 2000.

Phân bổ vốn: Thúc đẩy sẵn sàng lâm sàng

Tessera Therapeutics dự định sử dụng số vốn mới để thúc đẩy nhiều chương trình điều trị hướng tới phát triển lâm sàng, mở rộng cơ sở nghiên cứu và thiết lập các hệ thống sản xuất và tự động hóa quan trọng cho việc thương mại hóa nền tảng. Quỹ đầu tư này giúp công ty xác nhận hiệu quả của Gene Writing trên các mục tiêu bệnh lý đa dạng và chuyển từ bằng chứng khái niệm sang thử nghiệm trên người.

Vòng Series B thể hiện sự xác nhận của nhà đầu tư về phương pháp khoa học của Tessera Therapeutics cũng như khả năng thương mại của Gene Writing như một phương thức điều trị hoàn toàn mới—một phương pháp có thể giải quyết các bệnh di truyền trước đây được xem là ngoài tầm với của công nghệ sinh học hiện tại.