Longeveronは、2026年Q3に予定されているELPIS IIの重要なデータ発表前に、FDAのタイプC会議を確保しました。この会議は、今後の臨床開発と規制戦略において重要な役割を果たすと期待されています。
この進展により、Longeveronは規制当局との対話を強化し、承認取得に向けた準備を進めることが可能となります。
### 今後の展望
- FDAとの協議の詳細なスケジュール
- 臨床試験の進行状況
- 規制当局からのフィードバックの反映方法

Longeveron Inc.は、米国食品医薬品局（FDA）とのType C会議の確認を受けて、希少疾患プログラムを推進しています。この会議は2024年3月下旬に予定されており、この規制上の重要なマイルストーンは、同社の重要な第2相臨床試験であるELPIS IIの2026年Q3のデータ公表を戦略的に前倒ししています。ELPIS IIは、Hypoplastic Left Heart Syndrome（HLHS）を対象とした調査用の異種幹細胞療法Lomesterocel（Lomecel-B）の臨床試験です。

HLHSの理解：なぜこの治療法が重要なのか

Hypoplastic Left Heart Syndromeは、最も深刻な先天性心疾患の一つであり、左心室の発達不全を特徴とします。この状態は臨床的に重大な影響を及ぼし、現在の三段階の外科的再建手術を行っても、約50％の患児が思春期に達します。この生存率の厳しい統計は、従来の外科手術を超える革新的な治療法の臨床的必要性を強調しています。

Laromestrocelは、同種の医療信号細胞療法として機能し、組織修復を促進し炎症反応を軽減する二つの主要なメカニズムを通じて心臓機能を回復させることを目的としています。FDAは、この療法の潜在性を認め、希少小児疾患のステータス、孤児薬指定、Fast Track分類など複数の指定を付与しています。

BLAパスウェイにおけるType C会議の戦略的役割

LongeveronのType C会議の要請は、規制パスウェイに関する戦略的計画を反映しています。同社は、ELPIS IIプログラムの臨床有効性のエンドポイントと、将来の生物製剤承認申請（BLA）を支える統計解析計画（SAP）についてFDAの指導を求めています。

この会議は慎重な一歩です。規制当局からのフィードバックを今の段階で得ることで、Longeveronは、最終的な試験結果を提出する前に、FDAの期待に沿ったデータ収集と分析の枠組みを整えることを目指しています。2026年Q3のデータが臨床的に意義のある利益を示す場合、同社はより明確な規制の下で従来型のBLA提出に進むことが可能となります。3月の会議は、既にFDAとのやり取りで得られた、ELPIS IIの重要性、試験設計の考慮事項、化学・製造・管理（CMC）および効力アッセイの評価に関する指導を踏まえたものです。

ELPIS II試験の設計と患者集団

ELPIS IIの第2b相試験には、米国内の12の主要な小児・乳児ケアセンターで40人の小児患者が登録されています。この研究は、Longeveronと国立心肺血液研究所（NHLBI）の共同研究として行われており、国立衛生研究所（NIH）の助成金によって支援されています。

この試験の主要な目的は、心臓の機能的結果を測定し、心臓移植を必要としない生存率を評価し、長期的な心室のパフォーマンスを評価することです。もし試験結果が有効性と安全性を支持すれば、これらのデータは従来型のBLA提出の基盤となり、Laromestrocelをこの脆弱な小児集団向けの最初の再生医療療法として位置付ける可能性があります。

Longeveronは、公式なFDA会議議事録の受領後に規制に関する最新情報を発表する予定です。現在、同社の株価は過去12ヶ月間で0.49ドルから1.92ドルの範囲で推移しており、最近の取引価格は1株あたり約0.60ドル付近です。