二つの臨床段階のバイオ医薬品企業は、重篤な神経筋疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療において重要な進展を遂げている。Dyne TherapeuticsとKeros Therapeuticsは、それぞれ異なる治療戦略とパイプラインの強みを持ち、バイオテクノロジー業界の最も競争の激しい治療領域の一つに挑んでいる。両社とも有望な候補薬を進展させ、印象的な臨床進捗を示している中、投資家はどちらの企業がより魅力的な上昇余地を持つかを評価する難しい課題に直面している。## Kerosの戦略的焦点：KER-065の今後の展望Keros Therapeuticsは、近年その戦略的方向性を大きく鋭化させている。同社は、異常なシグナル伝達を標的としたリード候補薬であるKER-065に集中している。KER-065は、筋肉や骨量を抑制するmyostatinやactivin Aを含むTGF-βリガンドに結合し、阻害することを目的としている。これにより、神経筋疾患の根底にある生物学的メカニズムにアプローチしようとしている。臨床進展は注目に値する。2025年3月、Kerosは健常者を対象としたフェーズIの初期結果を報告した。その後、2025年8月にFDAはDMDにおいてKER-065に孤児薬指定を付与し、重要な規制上のマイルストーンとなった。同社は2026年第1四半期にDMD患者を対象としたフェーズII試験を開始する予定である。リード候補薬以外にも、Kerosは2024年12月に武田薬品と重要な提携を締結し、elriterceptの世界的な開発・商業化を進めている（中国本土以外）。この契約は2025年1月16日に発効し、プログラムの進行に伴いマイルストーン支払いが行われる。2025年7月には、骨髄異形成症候群関連疾患を対象としたフェーズIIIのRENEW試験で最初の患者に投与され、1,000万ドルのマイルストーン支払いが発生した。また、同社は戦略的な運営調整も行っている。2025年8月、Kerosは肺動脈性高血圧症のプログラムを中止し、従業員数を45％削減して約85人のフルタイム従業員に縮小した。これにより、年間約1,700万ドルのコスト削減が見込まれ、資本効率に焦点を当てた経営を強化している。2025年9月30日時点で、Kerosは6億9350万ドルの現金および現金同等物を保有し、経営陣は、株主へのコミットメントを考慮した上で、資金は2028年前半まで運営を支えると見込んでいる。## Dyneの多角的ポートフォリオ：多疾患アプローチDyne Therapeuticsは、独自のFORCEプラットフォームを活用し、複数の遺伝子疾患に対応した候補薬の開発を進める、より広範な治療戦略を追求している。同社のポートフォリオには、DMD、ミオトニックジストロフィータイプ1（DM1）、顔面肩甲上腕型ジストロフィー（FSHD）、ポンペ病のプログラムが含まれる。DMD領域では、Dyneはz-ロストゥルジセン（z-rostudirsenまたはDYNE-251）をDELIVER試験で評価している。この治療は、エクソン51スキップに適応可能な変異を持つDMD患者を対象としている。最近のアップデートでは、登録拡大コホートが主要評価項目を達成し、6か月時点で正常の5.46％に相当するジストロフィン発現の有意な増加を示した。特に、候補薬は6つの事前に設定された評価項目すべてで有望な機能改善を示し、呼吸機能の維持においても重要な成果を挙げている。Dyneは、z-ロストゥルジセンの加速承認を目指し、2026年第2四半期に生物製剤承認申請書（BLA）を提出する計画だ。この候補薬は、FDAからブレイクスルー治療薬指定を受けており、日本でも孤児薬指定を取得している。同社のDM1プログラムも非常に魅力的だ。Zeleciment basivarsen（z-バシバルセンまたはDYNE-101）は、ACHIEVE試験で調査中であり、2025年6月にFDAとのType C会議後にブレイクスルー治療薬指定を獲得した。Dyneは2025年6月に、この試験の登録拡大コホートの改訂プロトコルを提出した。さらに、DyneはFSHD向けのDYNE-302やポンペ病向けのDYNE-401の前臨床およびIND準備段階の開発も進めている。2025年9月30日時点で、Dyneは7億9190万ドルの現金、現金同等物、及び有価証券を保有し、2027年第3四半期まで資金が十分に確保されている見込みだ。## 財務見通しと市場での位置付け収益面では、コンセンサス予想は両社の軌道の違いを示している。Zacksのコンセンサス予想によると、Kerosの2025年EPSは145％の改善を見込み、最近の見積もり引き上げも反映されている。一方、Dyneの予想は2025年のEPSが2.67％減少と見込まれるが、過去2か月で2025年と2026年の見積もりは好意的に修正されている。過去1年間の株価動向は、両社への市場の信頼を反映しているが、その規模には差がある。Kerosの株価は63.9％上昇しているのに対し、Dyneは31.7％の上昇にとどまり、同期間のバイオテクノロジー全体の15.8％の上昇を上回っている。評価面では、Kerosは大きな割引価格で取引されている。同社株は現在、過去12か月の簿価の0.81倍で取引されており、Dyneの3.72倍と比べてかなり低い。これは、投資家が短期的な実行リスクの高さや将来の資本需要に対する異なる見方を織り込んでいる可能性を示唆している。## 戦略的考察と投資の見通し両社とも、競争の激しいDMD治療領域において重要なポジションを占めている。Dyneは、複数のブレイクスルー治療薬指定と明確な規制道筋を持ち、近い将来の承認に向けてより多角的なパイプラインを展開している。複数の適応症を追求する戦略は、ポートフォリオの多様化と単一プログラムのリスク軽減につながる。一方、Kerosは、KER-065に集中し、TGF-βメカニズムに大きく賭けている。運営の再構築により範囲を縮小したものの、資本効率を高め、戦略的な実行力を鋭化している。KER-065に関する臨床の良好な進展は、重要なカタリストとなり得る。最終的な投資判断は、リスク許容度の好みによる。Dyne Therapeuticsは、より広範な多角化と複数の近未来の結果を持ち、リスク分散を図っている。一方、Kerosは、差別化されたメカニズムに集中し、より低評価の株価倍率を持つため、短期的な実行リスクを織り込みつつも高い上昇余地を狙う投資家にとって魅力的だ。Kerosは現在、Zacksランク#1（強い買い）を維持しており、アナリストの確信を反映している。一方、DyneはZacksランク#3（ホールド）を維持している。集中投資と積極的な上昇を狙う投資家には、Kerosの方がより魅力的な選択肢となる一方、Dyneの多様な神経筋疾患へのエクスポージャーも検討に値する。
DyneとKeros：臨床段階のバイオテクノロジーにおける競合DMDアプローチ
二つの臨床段階のバイオ医薬品企業は、重篤な神経筋疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療において重要な進展を遂げている。Dyne TherapeuticsとKeros Therapeuticsは、それぞれ異なる治療戦略とパイプラインの強みを持ち、バイオテクノロジー業界の最も競争の激しい治療領域の一つに挑んでいる。両社とも有望な候補薬を進展させ、印象的な臨床進捗を示している中、投資家はどちらの企業がより魅力的な上昇余地を持つかを評価する難しい課題に直面している。
Kerosの戦略的焦点：KER-065の今後の展望
Keros Therapeuticsは、近年その戦略的方向性を大きく鋭化させている。同社は、異常なシグナル伝達を標的としたリード候補薬であるKER-065に集中している。KER-065は、筋肉や骨量を抑制するmyostatinやactivin Aを含むTGF-βリガンドに結合し、阻害することを目的としている。これにより、神経筋疾患の根底にある生物学的メカニズムにアプローチしようとしている。
臨床進展は注目に値する。2025年3月、Kerosは健常者を対象としたフェーズIの初期結果を報告した。その後、2025年8月にFDAはDMDにおいてKER-065に孤児薬指定を付与し、重要な規制上のマイルストーンとなった。同社は2026年第1四半期にDMD患者を対象としたフェーズII試験を開始する予定である。
リード候補薬以外にも、Kerosは2024年12月に武田薬品と重要な提携を締結し、elriterceptの世界的な開発・商業化を進めている（中国本土以外）。この契約は2025年1月16日に発効し、プログラムの進行に伴いマイルストーン支払いが行われる。2025年7月には、骨髄異形成症候群関連疾患を対象としたフェーズIIIのRENEW試験で最初の患者に投与され、1,000万ドルのマイルストーン支払いが発生した。
また、同社は戦略的な運営調整も行っている。2025年8月、Kerosは肺動脈性高血圧症のプログラムを中止し、従業員数を45％削減して約85人のフルタイム従業員に縮小した。これにより、年間約1,700万ドルのコスト削減が見込まれ、資本効率に焦点を当てた経営を強化している。2025年9月30日時点で、Kerosは6億9350万ドルの現金および現金同等物を保有し、経営陣は、株主へのコミットメントを考慮した上で、資金は2028年前半まで運営を支えると見込んでいる。
Dyneの多角的ポートフォリオ：多疾患アプローチ
Dyne Therapeuticsは、独自のFORCEプラットフォームを活用し、複数の遺伝子疾患に対応した候補薬の開発を進める、より広範な治療戦略を追求している。同社のポートフォリオには、DMD、ミオトニックジストロフィータイプ1（DM1）、顔面肩甲上腕型ジストロフィー（FSHD）、ポンペ病のプログラムが含まれる。
DMD領域では、Dyneはz-ロストゥルジセン（z-rostudirsenまたはDYNE-251）をDELIVER試験で評価している。この治療は、エクソン51スキップに適応可能な変異を持つDMD患者を対象としている。最近のアップデートでは、登録拡大コホートが主要評価項目を達成し、6か月時点で正常の5.46％に相当するジストロフィン発現の有意な増加を示した。特に、候補薬は6つの事前に設定された評価項目すべてで有望な機能改善を示し、呼吸機能の維持においても重要な成果を挙げている。
Dyneは、z-ロストゥルジセンの加速承認を目指し、2026年第2四半期に生物製剤承認申請書（BLA）を提出する計画だ。この候補薬は、FDAからブレイクスルー治療薬指定を受けており、日本でも孤児薬指定を取得している。
同社のDM1プログラムも非常に魅力的だ。Zeleciment basivarsen（z-バシバルセンまたはDYNE-101）は、ACHIEVE試験で調査中であり、2025年6月にFDAとのType C会議後にブレイクスルー治療薬指定を獲得した。Dyneは2025年6月に、この試験の登録拡大コホートの改訂プロトコルを提出した。
さらに、DyneはFSHD向けのDYNE-302やポンペ病向けのDYNE-401の前臨床およびIND準備段階の開発も進めている。2025年9月30日時点で、Dyneは7億9190万ドルの現金、現金同等物、及び有価証券を保有し、2027年第3四半期まで資金が十分に確保されている見込みだ。
財務見通しと市場での位置付け
収益面では、コンセンサス予想は両社の軌道の違いを示している。Zacksのコンセンサス予想によると、Kerosの2025年EPSは145％の改善を見込み、最近の見積もり引き上げも反映されている。一方、Dyneの予想は2025年のEPSが2.67％減少と見込まれるが、過去2か月で2025年と2026年の見積もりは好意的に修正されている。
過去1年間の株価動向は、両社への市場の信頼を反映しているが、その規模には差がある。Kerosの株価は63.9％上昇しているのに対し、Dyneは31.7％の上昇にとどまり、同期間のバイオテクノロジー全体の15.8％の上昇を上回っている。
評価面では、Kerosは大きな割引価格で取引されている。同社株は現在、過去12か月の簿価の0.81倍で取引されており、Dyneの3.72倍と比べてかなり低い。これは、投資家が短期的な実行リスクの高さや将来の資本需要に対する異なる見方を織り込んでいる可能性を示唆している。
戦略的考察と投資の見通し
両社とも、競争の激しいDMD治療領域において重要なポジションを占めている。Dyneは、複数のブレイクスルー治療薬指定と明確な規制道筋を持ち、近い将来の承認に向けてより多角的なパイプラインを展開している。複数の適応症を追求する戦略は、ポートフォリオの多様化と単一プログラムのリスク軽減につながる。
一方、Kerosは、KER-065に集中し、TGF-βメカニズムに大きく賭けている。運営の再構築により範囲を縮小したものの、資本効率を高め、戦略的な実行力を鋭化している。KER-065に関する臨床の良好な進展は、重要なカタリストとなり得る。
最終的な投資判断は、リスク許容度の好みによる。Dyne Therapeuticsは、より広範な多角化と複数の近未来の結果を持ち、リスク分散を図っている。一方、Kerosは、差別化されたメカニズムに集中し、より低評価の株価倍率を持つため、短期的な実行リスクを織り込みつつも高い上昇余地を狙う投資家にとって魅力的だ。Kerosは現在、Zacksランク#1（強い買い）を維持しており、アナリストの確信を反映している。一方、DyneはZacksランク#3（ホールド）を維持している。集中投資と積極的な上昇を狙う投資家には、Kerosの方がより魅力的な選択肢となる一方、Dyneの多様な神経筋疾患へのエクスポージャーも検討に値する。