Je viens de voir que BioMarin a obtenu l'approbation de la FDA pour étendre PALYNZIQ aux enfants dès 12 ans atteints de phénylcétonurie (PKU). Mouvement intéressant pour le marché pédiatrique—cette thérapie enzymatique est pratiquement la seule option disponible pour gérer les niveaux de phénylalanine dans le sang, donc l'élargissement aux jeunes patients est logique d'un point de vue traitement.

L'action a bondi à l'annonce, atteignant 61,73 $ (+1,01 %), mais a ensuite chuté assez fortement en trading après heures, descendant à 59,31 $. C'est une fluctuation sauvage. Ils font également pression auprès de l'Agence européenne des médicaments pour obtenir l'approbation, ce qui pourrait ouvrir plus d'opportunités s'ils obtiennent le feu vert pour les adolescents dans l'UE.

Le marché des formules pour la PKU est assez calme, donc cette expansion est plutôt une grande nouvelle pour les familles à la recherche d'alternatives. Curieux de savoir si cela change le paysage du traitement ou si c'est simplement une victoire réglementaire pour l'entreprise.