La FDA approuve la voie d'accès innovante pour la douleur neuropathique de la cornée : l'OKYO's Urcosimod obtient l'autorisation d'utilisation compassionnelle

Une étape réglementaire majeure dans le traitement de la douleur neuropathique cornéenne vient de se concrétiser. OKYO Pharma Limited a annoncé que la FDA américaine a accordé une autorisation d’accès élargi pour un seul patient pour l’Urcosimod 0,05 %, marquant un moment important pour les patients souffrant de cette condition invalidante. La demande a été faite par le Dr Pedram Hamrah de l’Université de Floride du Sud au nom d’un patient souffrant d’une douleur neuropathique cornéenne sévère, ayant épuisé toutes les alternatives de traitement conventionnelles.

La crise médicale non satisfaite : pourquoi la douleur neuropathique cornéenne nécessite des solutions urgentes

La douleur neuropathique cornéenne représente l’une des conditions les plus difficiles en médecine — un trouble chronique caractérisé par une dysfonction nerveuse sévère et une inflammation de la cornée. Ce qui rend cette situation particulièrement préoccupante, c’est le vide thérapeutique : actuellement, aucun médicament approuvé par la FDA ne cible spécifiquement cette condition. Les patients désespérés de soulagement doivent se rabattre sur des traitements hors AMM qui offrent généralement un bénéfice thérapeutique minimal. L’autorisation de l’Urcosimod représente un tournant potentiel pour cette population de patients négligée.

L’approche révolutionnaire de l’Urcosimod : cibler à la fois l’inflammation et la signalisation de la douleur liée aux nerfs

La base scientifique du médicament semble particulièrement prometteuse. L’Urcosimod (anciennement désigné sous le nom de OK-101) utilise un mécanisme dual sophistiqué — abordant simultanément les voies inflammatoires tout en interrompant la cascade de signalisation de la douleur liée aux nerfs qui définit la douleur neuropathique cornéenne. La recherche préclinique a démontré une activité anti-inflammatoire et analgésique convaincante, et plus récemment, un essai de phase 2 randomisé chez des patients atteints de douleur neuropathique cornéenne a donné des résultats positifs en termes d’efficacité. Ces données cumulées ont justifié la décision de la FDA d’étendre l’accès pour ce cas d’utilisation compassionnelle.

La pipeline clinique s’accélère alors qu’OKYO progresse vers le développement avancé

L’approbation réglementaire reflète la confiance croissante dans le potentiel de l’Urcosimod. OKYO a indiqué son intention de lancer une étude de phase 2b/3 à doses multiples impliquant 120 patients avant la fin de 2026, ce qui pourrait représenter une étape décisive vers une approbation conventionnelle par la FDA et un accès plus large pour les patients. Ce calendrier accéléré souligne les attentes de l’industrie concernant le candidat-médicament.

La réaction du marché et la performance des actions indiquent un optimisme des investisseurs

Du point de vue des cotations boursières, les actions d’OKYO ont montré une volatilité notable, fluctuant entre 0,90 $ et 3,34 $ au cours des douze mois précédents. Au moment de cette annonce réglementaire, l’action a clôturé à 2,37 $, soit une hausse quotidienne de 13,94 %, avec un trading en préouverture à 2,43 $ (+2,53 %). La dynamique haussière reflète la reconnaissance des investisseurs que l’autorisation d’utilisation compassionnelle par la FDA — bien que limitée dans sa portée commerciale immédiate — valide l’approche thérapeutique et pourrait accélérer le chemin de la société vers des solutions de soulagement de la douleur plus larges pour les patients atteints de douleur neuropathique cornéenne.