L'action Sarepta Therapeutics émerge comme une opportunité de consolidation à long terme avec le succès de trois ans d'Elevidys dans la DMD

Les étapes cliniques récentes de Sarepta Therapeutics [SRPT] pourraient être en train de redéfinir le récit autour de cette action biotech en tant qu’opportunité de consolidation à long terme pour les investisseurs patients. La société a annoncé des données positives sur trois ans issues de son étude de phase III EMBARK évaluant Elevidys chez des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) âgés de 4 à 7 ans lors du traitement initial. Cette avancée, combinée à la reprise progressive de la société après des vents contraires réglementaires passés, explique pourquoi certains investisseurs considèrent SRPT comme une action à accumuler lors de rallies stratégiques.

Le marché a initialement réagi avec enthousiasme — les actions SRPT ont bondi d’environ 8 % suite à la publication des données lundi. Cependant, le contexte est important : l’action a chuté de 80,5 % au cours de l’année écoulée, contre une hausse de 17,2 % dans le secteur, soulignant à quel point la correction a été profonde. Pour les investisseurs axés sur la consolidation à long terme, de tels décollectages précèdent souvent des phases de reprise significatives lorsque les fondamentaux s’améliorent.

Percée clinique sur trois ans : comment Elevidys construit une valeur à long terme

Les données de la partie 1 de l’étude EMBARK de phase III ont montré à quoi ressemble un succès clinique dans une indication historiquement difficile. Environ 52 patients traités avec Elevidys ont maintenu une fonction motrice nettement supérieure trois ans après l’infusion, avec des scores d’évaluation ambulatoire North Star (NSAA) restant au-dessus des niveaux de référence. Cela contrastait fortement avec un groupe témoin externe de patients non traités, qui montrait le déclin typique lié à l’âge attendu dans la progression de la DMD.

L’ampleur de l’amélioration était substantielle. Elevidys a ralenti la progression de la maladie de 73 % selon le temps pour se relever (TTR) — la vitesse à laquelle les patients peuvent se lever du sol — et de 70 % selon la marche/course sur 10 mètres (10MWR). Pour une maladie génétique rare où la progression est généralement implacable, un ralentissement de 70-73 % représente un bénéfice clinique véritablement significatif. Critiquement, aucun nouveau signal de sécurité n’a émergé durant la période de suivi de trois ans. Lors de leur dernière évaluation, les patients avaient en moyenne neuf ans, un stade de développement où la DMD accélère généralement le déclin fonctionnel.

Ces données à long terme renforcent l’idée que Elevidys possède un potentiel en tant que thérapie de référence. Pour une biotech en reconstruction de la confiance des investisseurs, de tels points de preuve clinique durables sont des éléments fondamentaux.

Naviguer vers l’avenir : le parcours réglementaire d’Elevidys et ses implications commerciales

Le parcours d’Elevidys n’a pas été de tout repos, ce qui explique précisément pourquoi comprendre cette opportunité est crucial pour les investisseurs en phase de consolidation à long terme. La thérapie a obtenu l’approbation de la FDA en juin 2023 en tant que première et unique thérapie génique pour la DMD, positionnant Sarepta dans une situation de monopole dans cette indication. Roche a obtenu les droits de commercialisation internationaux, étendant la présence commerciale au-delà des États-Unis.

Cependant, une tragédie a interrompu cet élan. En 2025, après la mort de deux garçons non ambulatoires atteints de DMD suite à une insuffisance hépatique aiguë après traitement par Elevidys, Sarepta a volontairement suspendu les livraisons aux patients non ambulatoires. La FDA a répondu par des modifications importantes du libellé de l’autorisation : restriction de l’usage aux patients ambulatoires uniquement, ajout d’avertissements en encadré pour les risques hépatiques graves, et mise en place de contrôles plus stricts pour les troubles hépatiques, vaccinations récentes et infections.

Ces restrictions ont eu des conséquences commerciales immédiates. Au troisième trimestre 2025, Elevidys a généré 131,5 millions de dollars de revenus — une baisse importante par rapport à 181 millions de dollars au même trimestre en 2024. La baisse des volumes résulte directement de la suspension des patients non ambulatoires et de la prudence accrue des prescripteurs. Pour les investisseurs suivant la reprise de cette action, cela représente un point d’inflexion critique : les données positives sur trois ans chez les ambulatoires montrent désormais que l’indication restreinte maintient une efficacité robuste. Cela pourrait aider à restaurer la confiance des médecins et des patients, et potentiellement relancer la croissance des ventes dans les périodes à venir.

Pourquoi l’action Sarepta pourrait renforcer sa position pour les investisseurs patients à long terme

D’un point de vue investissement, Sarepta présente un scénario type pour les stratégies de consolidation à long terme : une société avec une thérapie en monopole, des preuves cliniques solides, mais une action fortement impactée par des complications réglementaires et des préoccupations de sécurité. Les données de phase III valident essentiellement la voie à suivre — Elevidys fonctionne de manière durable dans sa population approuvée.

Plusieurs facteurs pourraient soutenir une reprise progressive :

• Validation clinique : la durabilité sur trois ans offre la preuve de durabilité que les sceptiques de la thérapie génique demandaient
• Optimisation du libellé : l’indication restreinte, bien que pénalisante à court terme, est en réalité durable et plus sûre
• Potentiel de reprise du marché : à mesure que les préoccupations de sécurité se normalisent et que les médecins gagnent en confiance dans la population restreinte, le volume peut se reconstruire
• Potentiel de franchise : Sarepta continue ses travaux en pipeline sur d’autres maladies rares, bien qu’Elevidys reste le moteur commercial

SRPT affiche actuellement un rang Zacks de #3 (Conserver), reflétant cette perspective mitigée. Pour les investisseurs envisageant des stratégies de consolidation à long terme dans des noms biotech en difficulté, Sarepta demande de la patience — mais les fondamentaux cliniques et l’opportunité de marché s’améliorent progressivement.

Les actions qui finiront par offrir des rendements aux investisseurs patients sont souvent celles qui survivent aux périodes de scepticisme. Pour Sarepta Therapeutics, les données sur trois ans d’Elevidys suggèrent que le pire pourrait être derrière elle, ce qui en fait un nom intrigant à surveiller pour des portefeuilles contrarians de consolidation à long terme.