Fabhalta 获得 FDA 批准：用口服单药疗法重新定义 PNH 管理

诺华在美国食品药品监督管理局（FDA）批准Fabhalta（iptacopan）作为首个专为成人患者治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）而设计的口服单药疗法方面取得了重要的监管里程碑。这一突破标志着补体介导疾病治疗的关键时刻，为患者提供了比现有方案更简便的治疗方式。预计该药将在12月进入美国市场。

了解Fabhalta的作用机制：补体通路机制

Fabhalta作为因子B抑制剂，靶向免疫系统的替代补体通路的早期环节——这一关键通路负责在血管内外引发红细胞破坏。通过在这一近端阶段阻断补体激活，药物实现了全面的溶血控制。这一机制相较于之前的抗C5疗法具有明显优势，后者仅针对同一通路的下游成分。作为唯一获FDA批准的PNH因子B抑制剂，Fabhalta为患者提供了更广泛、更全面的控制能力，针对这一慢性血液疾病的病理级联反应。

临床证据：Fabhalta带来的真实患者益处

FDA的决定基于两项关键研究的坚实临床证据。III期APPLY-PNH试验评估了在既往接受抗C5治疗仍有残余贫血的患者中，Fabhalta的疗效，显示该药甚至可以挽救治疗经验丰富的患者。同时，APPOINT-PNH研究确认了在从未接受补体抑制剂治疗的患者中的疗效。在这两组人群中，Fabhalta显著改善了血红蛋白水平，几乎所有APPLY-PNH的参与者都避免了输血——这一令人瞩目的结果从根本上改善了PNH患者的生活质量。

拓展治疗视野：超越PNH的应用

诺华美国运营总裁Victor Bultó强调，这款口服药物使患者“重新设定对PNH这一慢性且改变生命的血液疾病的期待”。公司正积极推进全球的监管批准和临床研究，Fabhalta也在其他补体介导疾病中进行评估。这一扩展彰显了诺华致力于满足罕见和严重疾病中未被满足的医疗需求，特别是那些由过度补体激活引发的疾病。