历史FDA绿灯：ZYCUBO获批为何标志着Menkes病患者的转折点

数十年来，面对门克斯病诊断的家庭一直面临一个不可能的现实——一种罕见的遗传性疾病，严重破坏婴儿的神经发育，几乎没有医疗手段可以应对。随着FDA批准ZYCUBO，这一局面发生了巨大变化，标志着该机构首次批准一种专门针对这种X连锁铜转运障碍的治疗方案。

改变游戏规则的临床证据

这一批准并非轻率作出。临床试验数据显示，接受早期ZYCUBO干预的患者的死亡风险比历史上未治疗的病例降低了80%。生存差距讲述了真正的故事：使用这种铜组氨酸盐制剂治疗的患者中位生存期达到177.1个月，而未治疗的中位生存期仅为17.6个月。这不仅是统计上的改善——更是门克斯病管理可能性的转变。

破解突破背后的科学原理

门克斯病源于ATP7A基因突变，导致身体无法正常吸收和运输铜。损伤的连锁反应十分严重：神经退行性变、结缔组织破坏，且在大多数情况下，患者在三岁之前死亡。ZYCUBO是一种皮下注射的铜组氨酸盐，基本上恢复了身体无法自行实现的铜平衡，有效重塑了治疗范式。

多重胜利叠加的里程碑

Fortress Biotech及其子公司Cyprium Therapeutics不仅获得了单一的批准——监管路径带来了叠加优势。ZYCUBO获得了突破性治疗、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药的认定。FDA还将一张罕见儿科疾病优先审查券转让给了Cyprium，增添了亮点。此外，Cyprium有望从2023年接管开发和商业化责任的Sentynl Therapeutics获得分级版的特许权使用费和高达$129 百万的开发及销售里程碑。

Fortress产品组合的动力不断增强

这次ZYCUBO的批准是Fortress Biotech在15个月内获得的第三项FDA批准，此前还获得了Emrosi (炎症性玫瑰痤疮病变)和UNLOXCYT (晚期皮肤鳞状细胞癌)的批准。公司在监管领域的产品组合策略正逐步显现成效。