Кандидат у препарати Scholar Rock демонструє значний клінічний потенціал у лікуванні SMA

У жовтні 2024 року Scholar Rock привернула значну увагу ринку, коли її акції різко зросли на 364%, що було викликано позитивними даними клінічних випробувань її головного терапевтичного кандидата. Це зростання відображає зростаючий оптимізм щодо підходу компанії до лікування м’язової атрофії, для якої існує обмежена кількість ефективних засобів. Розуміння досягнень у клінічних дослідженнях та потенціалу ринку, що стоїть за цим оголошенням, дає уявлення про те, чому інвестори у біотехнології вважають ці результати особливо важливими.

Розуміння механізму: як працює Apitegromab

Головний актив Scholar Rock, apitegromab, діє через новий біологічний механізм, спрямований на міостатин — природний білок, який регулює ріст м’язів, обмежуючи їх розвиток. Блокуючи функцію міостатину, препарат має на меті зберегти та відновити м’язову тканину у пацієнтів із пошкодженими моторними нейронами.

Спінальна м’язова атрофія (SMA) — це генетичне захворювання, яке характеризується прогресивною втратою моторних нейронів, що згодом порушує функцію м’язів, які ці нейрони іннервують. Наразі доступні препарати — Spinraza від Biogen та Evrysdi від Roche — працюють, запобігаючи подальшому руйнуванню моторних нейронів, але жоден з них не вирішує основну проблему м’язової атрофії. Apitegromab є додатковим підходом, спрямованим на збереження м’язів, що доповнює стандартну терапію, якої наразі недостатньо.

Результати клінічних досліджень демонструють явні переваги порівняно з існуючими терапіями

Фаза 3 дослідження Sapphire, у якому взяли участь 156 пацієнтів віком від 2 до 12 років із неамбулаторною формою SMA типу 2 і 3, тестувала apitegromab у додатку до стандартного лікування. Навіть серед пацієнтів, які вже отримували Spinraza або Evrysdi, додавання apitegromab дало помітні покращення. За допомогою розширеної шкали функціональних моторних показників Hammersmith (HFMSE) — основного кінцевого пункту дослідження — пацієнти, які отримували або 10 мг, або 20 мг щоденно у формі пероральної суспензії apitegromab, покращилися в середньому на 1,8 балів.

Хоча 1,8 балів із 66 можливих може здатися незначним числовим показником, клінічне значення є суттєвим. Для пацієнтів із SMA, які втратили моторну функцію, такі поступові покращення можуть означати різницю між короткими періодами незалежної стояння та миттєвим руйнуванням функцій. Вторинний аналіз підтвердив ефективність: через 12 місяців 30,4% пацієнтів, які отримували apitegromab, покращилися на три або більше балів у порівнянні з лише 12,5% у групі плацебо.

Розширення ринкового потенціалу за межі показань SMA

Фінансовий потенціал apitegromab значно ширший за лікування SMA. Spinraza наразі приносить приблизно 1,6 мільярда доларів щорічного доходу для Biogen, тоді як Evrysdi — близько 2 мільярдів доларів для Roche. Як додаткова терапія для SMA, пікові річні продажі apitegromab можуть перевищити 1 мільярд доларів самостійно.

Однак більш широкі можливості ринку відкриваються у напрямку лікування м’язової втрати, що не пов’язана з генетичними порушеннями. Tirzepatide, який Eli Lilly продає під брендами Zepbound для контролю ваги та Mounjaro для цукрового діабету, з моменту запуску у 2022 році досягла річного обсягу продажів у 17,3 мільярда доларів. Ефективність цього препарату має суттєвий недолік: поряд із зниженням жирової маси відбувається значна втрата м’язової маси.

Аналітики з Уолл-стріт вважають потенційні комбінації особливо привабливими. Якщо apitegromab стане стандартною частиною лікування разом із tirzepatide та подібними протиожиріннями препаратами, що зараз розробляються, ринок може розширитися до кількох мільярдів доларів щорічно. Цей потенціал комбінацій значно підвищив довгострокову цінність Scholar Rock.

Регуляторний шлях і терміни виходу на ринок

Стратегія Scholar Rock передбачає вихід на ринки США та Європи. Компанія оголосила про намір подати заявки на маркетингове дозволу до FDA та EMA у першому кварталі 2025 року. Попереднє прискорене розгляд, надане FDA, може скоротити стандартний термін з 10 місяців до приблизно шести, що дає можливість отримати схвалення та почати комерціалізацію ще до кінця 2025 року.

Додаткові каталізатори можуть з’явитися з результатами другого етапу дослідження Embraze, яке очікується у другому кварталі 2025 року. Це дослідження залучає близько 100 пацієнтів із метою контролю ваги, які отримують або Wegovy (від Novo Nordisk), або Zepbound у поєднанні з apitegromab або плацебо. Якщо apitegromab суттєво зменшить втрату м’язової маси порівняно з плацебо, ціна акцій може додатково зрости.

Оцінка ризиків інвестицій та вартість

На момент оголошення про результати клінічних досліджень Scholar Rock оцінювалася приблизно у 2,5 мільярда доларів ринкової капіталізації — ця оцінка адекватно відображає потенціал ринку SMA. Важливо зазначити, що ця оцінка враховувала мінімальну ймовірність успіху дослідження Embraze або застосування у ширшому контексті протиожиріння.

Scholar Rock залишається високоризиковою інвестицією, придатною лише для інвесторів із високою толерантністю до ризику. Розробка лікарських засобів — це завжди ризик невдачі: регуляторне схвалення не гарантоване, а результати після виходу на ринок можуть відрізнятися від клінічних даних. Вартість акцій значною мірою залежить від досягнення кількох майбутніх етапів, а не від поточних значних доходів.

Для інвесторів, які готові прийняти волатильність біотехнологій і довгі терміни розробки, pipeline Scholar Rock — за умови успішної реалізації — може принести значну довгострокову віддачу. Однак залежність компанії від одного активу та неперевірених комбінаційних терапій робить її непридатною для портфелів із низьким рівнем ризику.