Dyne та Keros: конкуренція у підходах DMD на клінічній стадії біотехнологій

Дві компанії біофармацевтичної стадії клінічних досліджень роблять значний прогрес у лікуванні Duchenne м’язової дистрофії (DMD), важкого невромускульного розладу. Dyne Therapeutics та Keros Therapeutics кожна пропонують унікальні терапевтичні стратегії та сильні сторони у своїх портфелях у одній з найконкурентніших галузей біотехнологій. Обидві компанії просувають перспективних кандидатів і демонструють вражаючий клінічний прогрес, тому інвестори стикаються з важким завданням оцінити, яка з компаній має більш привабливий потенціал зростання.

Стратегічний фокус Keros: шлях KER-065

Keros Therapeutics значно уточнила свою стратегічну орієнтацію за останні місяці. Компанія зосереджує зусилля на KER-065, своєму провідному кандидаті, розробленому для цілеспрямованого впливу на дисфункціональне сигналювання білкової сім’ї трансформуючого фактора росту-бета (TGF-β). За допомогою зв’язування та інгібування лігандів TGF-β — включаючи міостатин і активін А, які пригнічують м’язову і кісткову масу — KER-065 прагне вирішити основну біологію невромускульних захворювань.

Клінічний прогрес був помітним. У березні 2025 року Keros повідомила про перші результати фази I дослідження на здорових добровольцях. Пізніше, у серпні 2025 року, FDA надала статус орфанного препарату для KER-065 при DMD, що є важливим регуляторним досягненням. Компанія планує розпочати дослідження фази II у пацієнтів з DMD у першому кварталі 2026 року.

Крім свого провідного кандидата, Keros уклала важливе партнерство у грудні 2024 року з Takeda Pharmaceuticals для розробки та комерціалізації elritercept у всьому світі (крім Великого Китаю). Угода набрала чинності 16 січня 2025 року і передбачає виплати за досягнення етапів розвитку. У липні 2025 року перший пацієнт отримав дозу у дослідженні фази III RENEW, яке оцінює elritercept для станів, пов’язаних із мієлодиспластичним синдромом, що спричинило виплату milestone у розмірі 10 мільйонів доларів.

Компанія також зробила цілеспрямовані операційні коригування. У серпні 2025 року Keros припинила свою програму щодо легеневої артеріальної гіпертензії та здійснила скорочення штату на 45%, зменшивши чисельність працівників приблизно до 85 штатних одиниць. Очікується, що ці заходи дозволять заощадити близько 17 мільйонів доларів на рік, що свідчить про фокусування на ефективності капіталу. Станом на 30 вересня 2025 року у Keros залишалося 693,5 мільйонів доларів у готівці та еквівалентах, а керівництво очікує, що залишковий капітал вистачить для підтримки операцій до першої половини 2028 року з урахуванням зобов’язань перед акціонерами.

Різноманітний портфель Dyne: багатопоказовий підхід

Dyne Therapeutics застосовує ширшу терапевтичну стратегію, використовуючи свою платформу FORCE для розробки кандидатів для кількох генетично обумовлених невромускульних захворювань. Портфель компанії включає програми для DMD, міотонічної дистрофії типу 1 (DM1), фасіосклануло-гумової дистрофії (FSHD) та хвороби Помпе.

У сфері DMD Dyne оцінює zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen або DYNE-251) у рамках дослідження DELIVER. Це дослідження спрямоване на пацієнтів із DMD, які мають мутації, що піддаються пропуску екзону 51. У нещодавньому оновленні розширювальна когорта для реєстраційного дослідження досягла основної цілі, показавши статистично значуще збільшення експресії дистрофіну до 5,46% від норми через шість місяців. Варто зазначити, що кандидат продемонстрував обнадійливі функціональні переваги за всіма шістьма передбаченими кінцевими точками, з особливим збереженням функції легень — важливим фактором у захворюваності при DMD.

Dyne планує подати заявку на отримання ліцензії на біологічні препарати для прискореного схвалення z-rostudirsen у другому кварталі 2026 року. Кандидат отримав статус Breakthrough Therapy від FDA та статус орфанного препарату в Японії.

Програма Dyne для DM1 є такою ж обнадійливою. Zeleciment basivarsen (z-basivarsen або DYNE-101), який досліджується у рамках дослідження ACHIEVE, отримав статус Breakthrough Therapy у червні 2025 року після зустрічі типу C з FDA у травні 2025 року. Dyne подала оновлений протокол у червні 2025 року для розширеної реєстраційної когорти цього дослідження.

Крім того, Dyne просуває DYNE-302 для FSHD і DYNE-401 для хвороби Помпе на етапах доклінічних досліджень і підготовки до IND. Станом на 30 вересня 2025 року у Dyne було 791,9 мільйонів доларів у готівці, еквівалентах і цінних паперах, достатніх для фінансування до третього кварталу 2027 року.

Фінансовий прогноз і позиціонування на ринку

З точки зору прибутковості, консенсусні оцінки вказують на різні траєкторії. Згідно з оцінкою Zacks, очікується зростання EPS Keros на 145% у 2025 році, з недавніми підвищеннями оцінки. Консенсусна оцінка Dyne прогнозує зниження EPS на 2,67% у 2025 році, хоча обидві оцінки на 2025 і 2026 роки за останні два місяці покращилися.

Цінова динаміка акцій за минулий рік відображає довіру ринку до обох компаній, хоча з різною силою. Акції Keros зросли на 63,9%, тоді як Dyne — на 31,7%, перевищуючи загальне зростання біотехнологічного сектору у 15,8% за той самий період.

З точки зору оцінки, Keros торгується з суттєвою знижкою. Акції компанії наразі торгуються за 0,81X за підсумками 12 місяців балансової вартості, що значно нижче за 3,72X Dyne, що свідчить про те, що інвестори заклали у ціну або більший ризик короткострокової реалізації, або інші очікування щодо майбутніх капітальних потреб.

Стратегічні міркування та інвестиційна стратегія

Обидві компанії займають важливі позиції у конкурентному середовищі терапії DMD. Dyne має більш глибокий і диверсифікований портфель із кількома статусами Breakthrough Therapy та чітким регуляторним шляхом для короткострокового отримання схвалень. Стратегія компанії щодо багатопоказовості зменшує ризики, пов’язані з окремими програмами.

Keros, навпаки, обрала дуже цілеспрямований підхід, роблячи ставку на KER-065 і використовуючи механізм TGF-β. Операційна реструктуризація, хоча й зменшує масштаб, підвищила ефективність капіталу та посилила стратегічне виконання. Позитивні клінічні новини щодо KER-065 можуть стати суттєвим каталізатором.

Рішення щодо інвестицій у кінцевому підсумку залежить від переваг у рівні ризику. Dyne Therapeutics пропонує широку диверсифікацію з кількома короткостроковими результатами, тоді як Keros — концентрована ставка на диференційований механізм із дешевшими мультиплікаторами оцінки. Зараз Keros має рейтинг Zacks #1 (сильна покупка), що відображає впевненість аналітиків у його короткостроковому потенціалі, тоді як Dyne — рейтинг #3 (утримання). Для інвесторів, які шукають концентровану експозицію з агресивним потенціалом зростання, Keros є більш переконливим варіантом, хоча портфель Dyne приваблює тих, хто віддає перевагу диверсифікації у сфері невромускульних захворювань.