OKYO's Urcosimod переходит до фази 2b/3 після критичного схвалення дизайну FDA

OKYO Pharma Limited (OKYO) підскочила приблизно на 4% у передторговельних операціях після важливого рішення від FDA США. Регуляторне агентство підтвердило запропонований компанією дизайн клінічного дослідження фази 2b/3 для Urcosimod, його експериментального препарату для нейропатичного корнеального болю (NCP). Це схвалення є важливим етапом у клінічному розвитку препарату, що свідчить про сильну регуляторну підтримку у підготовці до досліджень, що дозволять отримати реєстрацію.

Успішна зустріч типу C з представниками FDA поставила Urcosimod у позицію потенційної першої у своєму класі терапії для пацієнтів із серйозно недооціненим населенням. Оскільки наразі відсутні схвалені FDA препарати для NCP, це регуляторне погодження може змінити ландшафт лікування для людей, які страждають від цього виснажливого стану.

FDA підтверджує дизайн клінічного дослідження фази 2b/3 на історичній зустрічі

Під час зустрічі типу C — формальної регуляторної консультації — FDA ухвалила кілька важливих рішень, що відкривають шлях для розробки фази 2b/3:

Регулятор підтвердив, що основна ціль — зменшення балів болю за шкалою Візуального Аналогового Шкали (VAS) на 12-й тиждень — є клінічно значущою та відповідною для досліджуваної популяції. Крім того, представники FDA погодилися, що покращення на два бали або більше за шкалою VAS становить значущий терапевтичний ефект, встановлюючи реалістичний, але науково обґрунтований поріг ефективності.

Крім обговорення основної цілі, регулятори підтримали загальний дизайн дослідження фази 2b/3, включаючи запропонований розмір вибірки у 120 пацієнтів та припущення щодо статистичної потужності, що лежать в основі дослідження. Агентство також прийняло опитувальник оцінки болю в очах (OPAS) як додатковий доказ, що забезпечує гнучкість у вимірюванні терапевтичних переваг.

Щодо виробництва, FDA не висловила суттєвих зауважень щодо стратегії Хімії, Виробництва та Контролю (CMC), що свідчить про відповідність протоколів виробництва та ланцюга постачання препарату регуляторним очікуванням. Це сприятлива оцінка зменшує потенційні перешкоди на шляху до схвалення.

Можливо, найважливішим є те, що FDA вказала, що якщо OKYO завершить свій план статистичного аналізу перед розкриттям результатів дослідження, і ці результати виявляться надійними, дані можуть підтримати висновок про суттєві докази ефективності на майбутньому засіданні End-of-Phase 2b/3. Це керівництво вказує на реалістичний шлях до потенційного прискореного затвердження.

Urcosimod: Перша у своєму класі надія для пацієнтів із нейропатичним корнеальним болем

Urcosimod, розроблений під попередньою назвою OK-101, функціонує як агонист ліпід-кон’югованого пептиду хемерину, що націлений на рецептор ChemR23. Механізм дії препарату спрямований на обидва запальні та нейрональні шляхи, залучені до виникнення корнеального болю, пропонуючи новий підхід, що відрізняється від існуючих симптоматичних лікувань.

Нейропатичний корнеальний біль — це важкий хронічний стан, спричинений дисфункцією корнеальних нервів. Пацієнти зазвичай відчувають печучі відчуття, колючий біль або дискомфорт, схожий на електричний удар, що значно погіршує якість життя. Поточне лікування базується на препаратах поза позначкою, які дають обмежений ефект, залишаючи пацієнтів з малою кількістю ефективних варіантів.

Останні позитивні результати фази 2 OKYO показали статистично значуще зниження балів болю, що підтвердило клінічну концепцію, яка виправдовує подальший перехід до фази 2b/3. Цей ранній успіх створив основу для регуляторних переговорів компанії з FDA.

Таймлайн і наступні кроки для дослідження фази 2b/3

OKYO планує розпочати багаторазове дозування у дослідженні фази 2b/3 з 120 пацієнтами у першій половині 2026 року, що відповідає очікуванням ринку. Це дослідження, що дозволить отримати остаточні дані щодо ефективності та безпеки, необхідні для потенційного схвалення FDA.

Ринок акцій позитивно відреагував на цей регуляторний прогрес. За останні дванадцять місяців OKYO торгувалася в діапазоні від $0.90 до $3.34. Після закриття вчора на рівні $2.13 (що становить зниження на 1.39%), акції підскочили до $2.22 у передторговельних операціях, що відображає приріст на 4.23%. Це зростання підкреслює довіру інвесторів до прогресу фази 2b/3 та потенціалу Urcosimod для вирішення значної незадоволеної медичної потреби.