Акции Sarepta Therapeutics становятся игрой на долгосрочный рост благодаря трехлетнему успеху Elevidys в лечении ДМП

Sarepta Therapeutics’ [SRPT] недавний клинический успех может изменить восприятие этой биотехнологической акции как потенциальной возможности для долгосрочного накопления для терпеливых инвесторов. Компания объявила о положительных трехлетних данных по своему исследованию Phase III EMBARK, оценивающем Elevidys у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшен (DMD) в возрасте 4–7 лет на момент начальной дозировки. Этот прорыв, в сочетании с продолжающимся восстановлением компании после прошлых регуляторных препятствий, объясняет, почему некоторые инвесторы рассматривают SRPT как акции, которые стоит накапливать во время стратегических ралли.

Рынок изначально отреагировал с энтузиазмом — акции SRPT выросли примерно на 8% после публикации данных в понедельник. Однако важен контекст: за последний год цена акции снизилась на 80,5% при росте отрасли на 17,2%, что подчеркивает глубину этого отката. Для инвесторов, ориентированных на долгосрочное накопление, такие «промахи» часто предшествуют значительным фазам восстановления, когда улучшаются фундаментальные показатели.

Трехлетний клинический прорыв: как Elevidys создает долгосрочную ценность

Данные первой части исследования Phase III EMBARK продемонстрировали, как выглядит клинический успех в исторически сложной области. Около 52 пациента, получавшие Elevidys, сохраняли значительно более высокую моторную функцию через три года после инфузии, при этом оценки North Star Ambulatory Assessment (NSAA) оставались выше исходных уровней. Это резко контрастирует с внешней контрольной группой untreated пациентов, у которых наблюдалось типичное возрастное снижение, ожидаемое при прогрессировании DMD.

Масштаб улучшений был значительным. Elevidys замедлил прогрессирование заболевания на 73% по времени подъема (TTR) — скорости, с которой пациенты могут встать с пола, — и на 70% по 10-метровому бегу (10MWR). Для редкого генетического заболевания, при котором прогрессирование обычно неумолимо, снижение на 70-73% представляет собой действительно значимую клиническую пользу. Критически важно, что за трехлетний период не выявлено новых сигналов безопасности. На последней оценке средний возраст пациентов составлял девять лет — этап развития, когда DMD обычно ускоряет снижение функциональных возможностей.

Эти долгосрочные данные подтверждают потенциал Elevidys как базовой терапии. Для биотехнологической компании, восстанавливающей доверие инвесторов, такие устойчивые клинические показатели являются важными строительными блоками.

Путь вперед: регуляторный путь Elevidys и коммерческие последствия

Путь Elevidys был совсем не гладким, и именно поэтому понимание этой возможности важно для инвесторов, ориентированных на долгосрочное накопление. Терапия получила одобрение FDA в июне 2023 года как первая и единственная генная терапия для DMD, что поставило Sarepta в монопольное положение в этой области. Roche получила международные права на маркетинг, расширяя коммерческое присутствие за пределами США.

Однако трагедия нарушила этот импульс. В 2025 году после смерти двух мальчиков с DMD, не ходящих, от острого поражения печени после лечения Elevidys, Sarepta добровольно приостановила поставки для пациентов, не ходящих. FDA отреагировало значительными изменениями в маркировке: ограничением использования только для ходячих пациентов, добавлением предупреждений о серьезных рисках для печени и введением более строгого мониторинга функции печени, недавних вакцинаций и инфекций.

Эти ограничения сразу же сказались на коммерческих результатах. В третьем квартале 2025 года доход от Elevidys составил 131,5 миллиона долларов — значительно меньше 181 миллиона долларов за тот же квартал 2024 года. Меньшие объемы напрямую связаны с приостановкой использования у неходячих пациентов и повышенной осторожностью врачей. Для инвесторов, отслеживающих восстановление этой акции, это критическая точка: положительные трехлетние данные у амбулаторных пациентов теперь подтверждают, что сузленная индикация все еще обеспечивает надежную эффективность. Это может помочь восстановить доверие врачей и пациентов, потенциально стимулируя рост продаж в будущем.

Почему акции Sarepta могут укрепиться для долгосрочных инвесторов

С точки зрения инвестиций, Sarepta представляет классический сценарий для стратегий долгосрочного накопления: компания с монопольной терапией, солидными клиническими доказательствами, но акции, пострадавшие от регуляторных проблем и опасений по безопасности. Данные Phase III фактически подтверждают дальнейший путь — Elevidys работает стабильно в своей одобренной популяции.

Несколько факторов могут способствовать постепенному восстановлению:

• Клиническое подтверждение: трехлетняя устойчивость — доказательство долговечности, которое требовали скептики генной терапии
• Оптимизация маркировки: сузленная индикация, хотя и краткосрочно вредная для бизнеса, на самом деле более устойчива и безопасна
• Потенциал восстановления рынка: по мере нормализации вопросов безопасности и повышения доверия врачей к ограниченной группе, объемы могут восстановиться
• Потенциал франшизы: Sarepta продолжает работу над другими редкими заболеваниями, хотя Elevidys остается основным коммерческим двигателем

SRPT в настоящее время имеет рейтинг Zacks #3 (Hold), что отражает смешанный прогноз. Для инвесторов, рассматривающих стратегии долгосрочного накопления в пострадавших биотехнологических компаниях, Sarepta требует терпения — но клинические фундаментальные показатели и рыночные возможности постепенно улучшаются.

Акции, которые в конечном итоге приносят доход терпеливым инвесторам, часто те, что переживают периоды скептицизма. Для Sarepta Therapeutics трехлетние данные Elevidys предполагают, что худшее, возможно, позади, делая эту компанию интересной для контр-инвестиционных портфелей долгосрочного накопления, которые стоит отслеживать.