Fulcrum Therapeutics Meningkatkan Pengobatan SCD di Tengah Kerugian Operasi yang Lebih Dalam

Fulcrum Therapeutics, perusahaan biopharmaceutical yang fokus pada gangguan darah langka, mencapai tonggak penting dengan data uji coba 12 minggu yang menjanjikan untuk obat eksperimennya Pociredir, meskipun meningkatnya biaya R&D secara signifikan memperdalam kerugian bersih perusahaan. Pada kuartal keempat tahun 2025, kerugian bersih membengkak menjadi $20,3 juta dari $16,6 juta di tahun sebelumnya, dengan kerugian tahun penuh 2025 meningkat menjadi $74,9 juta dibandingkan $9,7 juta di 2024. Pasar bereaksi negatif, saham Fulcrum turun 13,22% menjadi $9,45 setelah pengumuman laba.

Pociredir Menunjukkan Efikasi yang Menjanjikan pada Penyakit Sel Sickle

Terobosan terapeutik berasal dari uji coba Fase 1b PIONEER milik Fulcrum yang mengevaluasi Pociredir dengan dosis 20 mg untuk Penyakit Sel Sickle (SCD). Hasilnya menunjukkan respons yang relevan secara klinis, dengan pasien mengalami peningkatan cepat dan signifikan dalam hemoglobin janin (HbF)—target terapeutik utama untuk pengobatan SCD. Pada minggu ke-12, kadar HbF rata-rata meningkat dari 7,1% pada awalnya menjadi 19,3%, peningkatan sebesar 12,2 poin persentase. Selain peningkatan hemoglobin, pasien menunjukkan perbaikan bermakna dalam penanda hemolisis dan indikator anemia, serta tren yang menjanjikan dalam pengurangan krisis vaso-occlusive, komplikasi menyakitkan yang khas dari SCD.

SCD, gangguan genetik yang disebabkan oleh mutasi pada gen HBB, mempengaruhi struktur dan fungsi sel darah merah. Kandidat terapi Fulcrum telah mendapatkan Penunjukan Fast Track dan Obat Langka dari FDA, mempercepat jadwal pengembangan untuk kebutuhan medis yang belum terpenuhi ini. Perusahaan mengungkapkan bahwa pertemuan End-of-Phase dengan FDA sedang berlangsung, dengan spesifikasi desain uji coba tambahan yang diharapkan pada kuartal kedua 2026. Menunggu umpan balik regulasi, Fulcrum memperkirakan peluncuran uji coba yang memungkinkan pendaftaran di paruh kedua 2026.