داين و كيروس: نهجان متنافسان لـ DMD في شركات التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية

شركتان بيولوجيتان في المرحلة السريرية تتقدمان بشكل ملحوظ في علاج مرض Duchenne العضلي الضمور (DMD)، وهو اضطراب عصبي عضلي شديد. تقدم شركة Dyne Therapeutics وKeros Therapeutics استراتيجيات علاجية مميزة وقوة في خطوط الإنتاج في أحد أكثر مجالات العلاج التكنولوجي الحيوي تنافسية. مع تقدم كلاهما بمرشحين واعدين وإظهار تقدم سريري ملحوظ، يواجه المستثمرون مهمة صعبة في تقييم الشركة التي تقدم إمكانات تصاعدية أكثر إقناعًا.

التركيز الاستراتيجي لـ Keros: الطريق إلى KER-065

لقد حددت شركة Keros Therapeutics اتجاهها الاستراتيجي بشكل كبير في الأشهر الأخيرة. تركز الشركة جهودها على KER-065، مرشحها الرائد المصمم لاستهداف الإشارات غير الوظيفية لعائلة بروتين عامل النمو التحويلي بيتا (TGF-β). من خلال الارتباط ووقف تفاعل عوامل TGF-β—بما في ذلك الميوستاتين وA-أكتيفين، اللذين يثبطان كتلة العضلات والعظام—يهدف KER-065 إلى معالجة الأحياء الأساسية للمرض العصبي العضلي.

كان التقدم السريري ملحوظًا. في مارس 2025، أبلغت Keros عن نتائج المرحلة الأولى الأولية من دراسة على متطوعين أصحاء. ثم، في أغسطس 2025، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف دواء يتيم لـ KER-065 في DMD، وهو إنجاز تنظيمي هام. تخطط الشركة لبدء تجربة من المرحلة الثانية في مرضى DMD خلال الربع الأول من عام 2026.

بالإضافة إلى مرشحها الرائد، أبرمت Keros شراكة مهمة في ديسمبر 2024 مع شركة تاكيدا للأدوية لتطوير وتسويق elritercept على مستوى العالم (خارج الصين الكبرى). أصبح الاتفاق ساري المفعول في 16 يناير 2025، ويوفر مدفوعات إنجازات مع تقدم البرنامج. في يوليو 2025، تم إعطاء أول جرعة للمريض في دراسة المرحلة الثالثة RENEW التي تقيّم elritercept لاضطرابات متعلقة بمتلازمة خلل التنسج النخاعي، مما أدى إلى دفع مبلغ إنجاز بقيمة 10 ملايين دولار.

كما أجرت الشركة تعديلات تشغيلية مدروسة. في أغسطس 2025، أوقفت Keros برنامج ارتفاع ضغط الدم الرئوي الشرياني وطبقت تقليصًا في القوى العاملة بنسبة 45%، لتصل إلى حوالي 85 موظفًا بدوام كامل. من المتوقع أن تولد هذه الخطوات توفيرًا سنويًا في التكاليف يقارب 17 مليون دولار، مما يعكس نهجًا مركزًا للغاية على كفاءة رأس المال. حتى 30 سبتمبر 2025، حافظت Keros على 693.5 مليون دولار من النقد والنقد المعادل، مع توقعات بأن يدعم رأس المال المتبقي العمليات حتى النصف الأول من عام 2028 بعد احتساب العوائد الملتزمة للمساهمين.

محفظة Dyne المتنوعة: النهج متعدد المؤشرات

تتبنى شركة Dyne Therapeutics استراتيجية علاجية أوسع، مستفيدة من منصة FORCE الخاصة بها لتطوير مرشحين لعدة أمراض عصبية عضلية ناتجة عن العوامل الوراثية. تشمل محفظة الشركة برامج في DMD، وضمور العضلات التشنجي من النوع 1 (DM1)، وضمور الوجه والكتف والعضلة الألوية (FSHD)، ومرض Pompe.

في مجال DMD، تقيّم Dyne زيلسيمنت رستوديرسين (z-rostudirsen أو DYNE-251) من خلال دراسة DELIVER. يستهدف هذا العلاج التجريبي الأفراد المصابين بـ DMD الذين يحملون طفرات قابلة لتخطي الإكسون 51. في تحديث حديث، حقق فريق التوسعة التنظيمية هدفه الرئيسي، مع زيادة ملحوظة في التعبير عن الديستروفين إلى 5.46% من الطبيعي بعد ستة أشهر. والأهم من ذلك، أظهر المرشح فوائد وظيفية مشجعة عبر جميع النقاط الست المحددة مسبقًا، مع الحفاظ بشكل ملحوظ على وظيفة الرئة—وهو عامل حاسم في مرض DMD.

تخطط Dyne لتقديم طلب ترخيص مستحضرات بيولوجية للموافقة المعجلة على z-rostudirsen في الربع الثاني من عام 2026. حصل المرشح على تصنيف علاج اختراقي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيف دواء يتيم في اليابان.

برنامج DM1 الخاص بالشركة قوي أيضًا. زيلسيمنت باسي فارسن (z-basivarsen أو DYNE-101)، قيد التحقيق في دراسة ACHIEVE، حصل على تصنيف علاج اختراقي في يونيو 2025 بعد اجتماع من النوع C مع FDA في مايو 2025. قدمت Dyne بروتوكولًا معدلًا في يونيو 2025 لمرحلة التوسعة التنظيمية لهذه الدراسة.

بالإضافة إلى ذلك، تتقدم Dyne في تطوير DYNE-302 لمرض FSHD وDYNE-401 لمرض Pompe من خلال مراحل قبل السريرية وما قبل تقديم طلبات التجارب الدوائية (IND). حتى 30 سبتمبر 2025، كانت الشركة تمتلك 791.9 مليون دولار من النقد والنقد المعادل والأوراق المالية القابلة للتسويق، مع توقع تمويل كافٍ حتى الربع الثالث من عام 2027.

التوقعات المالية وموقع السوق

من ناحية الأرباح، تشير التقديرات الإجماعية إلى مسارات متباينة. تتوقع تقديرات Zacks Consensus أن تحقق Keros تحسنًا بنسبة 145% في ربحية السهم لعام 2025، مع مراجعات تصاعدية حديثة للتقديرات. أما تقديرات Dyne فتتوقع انخفاضًا بنسبة 2.67% في ربحية السهم لعام 2025، على الرغم من أن التقديرات لكل من 2025 و2026 قد تحسنت بشكل ملحوظ خلال الشهرين الماضيين.

يعكس أداء الأسهم خلال العام الماضي ثقة السوق في كلا الشركتين، وإن كان بمقادير مختلفة. ارتفعت أسهم Keros بنسبة 63.9% مقارنة بزيادة بنسبة 31.7% لـ Dyne، متفوقة على ارتفاع صناعة التكنولوجيا الحيوية الأوسع التي بلغت 15.8% خلال نفس الفترة.

من ناحية التقييم، تتداول أسهم Keros عند خصم كبير. حيث تتداول الأسهم حاليًا عند 0.81 ضعف قيمة الدفتر للاثني عشر شهرًا الماضية، وهو أقل بكثير من 3.72 ضعف لـ Dyne، مما يشير إلى أن المستثمرين قد وضعوا في الحسبان إما مخاطر تنفيذ أقرب أو توقعات مختلفة للاحتياجات الرأسمالية المستقبلية.

الاعتبارات الاستراتيجية وفرضية الاستثمار

تحتل كلتا الشركتين مكانة مهمة في سوق علاج DMD التنافسية. تقدم Dyne محفظة أعمق وأكثر تنوعًا مع العديد من تصنيفات العلاج الاختراقي ومسار تنظيمي واضح للموافقات في المدى القريب. استراتيجية الشركة في السعي وراء مؤشرات متعددة توفر تنويعًا للمحفظة وتقلل من مخاطر برنامج واحد.

أما Keros، فقد تبنت نهجًا مركزًا للغاية، مع رهانات كبيرة على KER-065 والاستفادة من آلية TGF-β. أعادت الشركة تنظيم عملياتها، مما قلل من النطاق، وزاد من كفاءة رأس المال وركز على التنفيذ الاستراتيجي. أي تحديث سريري إيجابي على KER-065 يمكن أن يكون محفزًا هامًا.

يعتمد قرار الاستثمار في النهاية على تفضيلات ملفات المخاطر. تقدم Dyne Therapeutics تنويعًا أوسع مع العديد من النتائج القريبة، بينما تقدم Keros رهانًا مركزًا على آلية مميزة مع مضاعفات تقييم أرخص. حاليًا، تصنف Keros برتبة Zacks #1 (شراء قوي)، مما يعكس اقتناع المحللين بإمكاناتها القريبة، في حين أن Dyne تصنف برتبة Zacks #3 (انتظار). للمستثمرين الباحثين عن تعرض مركز مع إمكانات تصاعدية قوية، فإن Keros تقدم الحالة الأكثر إقناعًا، على الرغم من أن تنوع خط أنابيب Dyne يجذب أولئك الذين يفضلون تنويع التعرض للأمراض العصبية العضلية.